原定罕见病管线临床试验终止，AI制药独角兽募资1.5亿美元拓展肿瘤学

近日，美国AI制药独角兽（以下简称为“Recursion”，NASDAQ：RXRX）在提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件中表示，将结束REC-3599的开发，这是一种用于治疗婴儿GM2神经节苷脂沉积症的候选药物。首席执行官表示，此举将帮助公司更加专注于肿瘤学工作。“REC-3599是一种针对较小的患者群体的药物，但我认为这对公司来说是正确的决定。” 　　同时，也宣布进行了1.5亿美元的私募，并为另一个临床项目REC-4881选择了AXIN1/APC突变癌症的新适应症。除此之外，资金还计划用于管线扩建、数字化技术平台、自动化化学微合成技术平台、工业化验证等。成立于2013年，于2021年登陆纳斯达克，其市值曾一度突破50亿美元。目前，Recursion的市值为20亿美元，年内股价下跌近50%。

 　　REC-3599最初来自，该公司在III期研究中测试了该药物，用于成人糖尿病视网膜病变；2015年，礼来公司将该药物授权给生物技术公司Chromaderm（已被收购），作为治疗皮肤色素沉着过度症的药物；但在2019年，Chromaderm将该药物开发许可授权给了。 　　在今年3月份的SEC文件和投资者信函中，就表达了对REC-3599的担忧。该药物原定于上半年进行II期研究，但研究人员观察到“效力噪音”后，临床试验被推迟到了2024年。在后续发布的所有季度报告中，该公司都没有再提及REC-3599。表示取消该计划并不是一个科学的决定，而是一个专注于“资源优先级”的决定，他还拒绝明确将其描述为“商业决策”。 　　值得注意的是，前段时间，宣布启动了另外两项临床试验，包括其首次内部生成的新候选药物推进临床。截至目前，Recursion已在2022年启动了总共4项临床试验：三个阶段II或II/III概念验证研究和一个阶段I研究。作为一家AI制药公司，利用超级计算机、机器学习等工具发现新药。这些工具的组合可以使科学家能够在更大的范围内和更快的时间线上评估具有类药物潜力的化合物。

▲图|Recursion管线（来源：官网） 　　同时，也在构建生物学地图，以了解基因如何相互作用以及它们在疾病中的作用。 　　该公司的科学家进行全基因组测序(WGS)以了解特定疾病模型中每个基因的活性水平，从而获得新的发现。绘制生物学图的好处是可以让以前所未有的规模和速度生成大量有价值的数据集。不利的一面是，成本昂贵。 　　Recursion将需要数十亿美元来通过临床试验、监管里程碑并最终推向市场。迄今为止，该公司通过公开和非公开发行普通股筹集了数亿美元。它还与和建立了利润丰厚的合作伙伴关系，带来了额外的2.3亿美元的前期现金。与的合作可以为超过12个专注于治疗纤维化的项目带来额外的12亿美元里程碑付款。 　　同时，与也达成了合作。正在帮助罗氏绘制生物学图谱，开发多达40个神经科学项目。尽管历史上的成功率表明只有2-4个项目可能会最终进入市场，但这仍然会带来可观的回报。此外，罗氏可以选择以数亿美元从Recursion购买数据集。